Новое исследование проф. Эрана Перлсона с медицинского факультета Тель-Авивского университета вызвало большой интерес у специалистов по лечению бокового амиотрофического склероза (ALS) - крайне тяжелой болезни, приводящей к параличу. Открытие израильского ученого обещает привести к разработке лекарств от недуга, считающегося ныне неизлечимым.
ALS - это заболевание, сопровождающееся атрофией мышц из-за разрушения и гибели моторных нейронов. Лекарства от него нет, и больных постепенно парализует. В большинстве случаев они умирают в течение 3-10 лет с момента постановки диагноза. "Молекулярные механизмы развития болезни неизвестны, что вызывает затруднения в разработке лекарств", - объясняет проф. Перлсон.
"Во время исследований на мышах, больных ALS, мы попытались понять, что отличает больных людей от здоровых. Мы обнаружили, что при ALS в области нервно-мышечных синапсов накапливаются агрегаты белка TDP-43. Именно они отвечают за нарушение связи нервов и мышц, приводящее к параличу", - уточняет профессор.
Исследование может помочь в разработке лекарств, тормозящих развитие ALS. "Мы обнаружили, что если мы разрушаем эти агрегаты, то работа нервно-мышечных синапсов улучшается. А это означает, что полученные нами сведения помогут разработать лекарства против этой болезни", - говорит ученый.
"Мы выяснили роль этих агрегатов, а также то, что нужно синапсам для нормального функционирования, - продолжает профессор. - В области синапсов есть клеточные органеллы - митохондрии, функция которых заключается в выработке энергии. Когда их работа нарушается и энергии начинает недоставать, то разрушается связь нервов и мышц. Чтобы митохондрии могли самостоятельно восстановиться, необходим синтез определенных белков, но упомянутые агрегаты работают как ловушки и препятствуют этому".
live
Проф. Эран Перлсон. Видео: Меши Бен-Ами
Проф. Перлсон пока не знает, когда можно будет создавать новые лекарства, опираясь на результаты этого исследования. "Но я могу сказать, - заявляет он, - что сейчас мы знаем о болезни намного больше, чем прежде, и я очень надеюсь, что это поможет в разработке лекарств и методов лечения.
Я думаю, в течение нескольких лет можно будет проверить наши гипотезы, проведя клинический эксперимент. Мы наблюдали этот эффект на мышах и поняли, что методами генетической и фармакологической терапии можно остановить процесс разрушения синапсов и даже улучшить их состояние".
Перевод: Даниэль Штайсслингер