(Фото: shutterstock)
Хорошая новость для молодых людей, страдающих болезнью Берже - хроническим заболеванием почек, которое может привести к почечной недостаточности и потребовать перехода на диализ и даже пересадки почки. FDA сертифицировало препарат Trutakna компании Vera Therapeutics для лечения этой болезни, которую также называют IgA-нефропатией. Препарат вводится с помощью укола, который делает сам пациент. Лекарство одобрили по ускоренной процедуре на основании клинических исследований, которые показали улучшение одного из ключевых показателей болезни.
Это первый препарат, воздействующий на два белка иммунной системы – BAFF и APRIL. Эти белки играют главную роль в выработке антител, которые вызывают болезнь. Лечение направлено на уменьшение иммунной активности, приводящей к повреждению почек.
По заявлению компании, препарат поступил в продажу сразу после получения разрешения, и врачи в США уже могут выписывать его пациентам. Реальные поставки лекарства начнутся через 3–4 недели.
►А что говорят в Израиле?
По словам проф. Бнаи Розен-Цви, руководителя нефрологической службы в больницах "Бейлинсон" и "Ха-Шарон" в Петах-Тикве, IgA-нефропатия (болезнь Берже) – это аутоиммунное заболевание почек. Оно поражает в основном молодых людей и со временем может привести к хронической почечной недостаточности, диализу и потребовать пересадки почки. "В Израиле живут несколько тысяч таких больных, и многие из них в конечном счете могут оказаться на диализе или нуждаться в пересадке почки", – говорит он.
Доктор объясняет, что при этом заболевании иммунная система вырабатывает аномальные антитела IgA, которые запускают иммунный ответ и вызывают постоянное воспаление в почках. "Раньше варианты лечения были ограничены. В основном использовали стероиды, эффективность которых невысока, а побочные эффекты могут быть серьезными. Дополнительно назначали поддерживающую терапию – контроль артериального давления и лекарства от хронической болезни почек. Эти средства могут замедлить прогрессирование болезни, но не останавливают ее полностью", – сказал профессор.
Проф. Розен-Цви поясняет, что новый препарат действует иначе: "Он влияет на корень проблемы – иммунную реакцию организма. Препарат снижает выработку дефектных антител, тем самым ослабляя иммунный ответ и воспаление в почках. Мы видим улучшение показателей работы почек, уменьшение белка в моче и замедление развития болезни. Но важно подчеркнуть: полного излечения нет. Эти антитела играют важную роль в иммунитете, поэтому полностью блокировать их синтез нельзя. К тому же болезнь развивается много лет, и иногда к моменту диагноза почки уже повреждены необратимо".
По его мнению, сочетание новых методов лечения и ранней диагностики, скорее всего, поможет большинству больных избежать почечной недостаточности, диализа и пересадки – и заметно улучшит и качество, и продолжительность жизни.
Сертификация FDA была основана на результатах исследования продвинутой фазы. Через 36 недель лечения Trutakna снижала уровень белка в моче на 42% по сравнению с плацебо. У больных, получавших препарат, отмечалось снижение на 46% относительно исходного уровня. Белок в моче – один из важнейших маркеров повреждения почек и прогрессирования болезни, поэтому его уменьшение считают важной целью лечения.
Параллельно исследование продолжается: ученые проверяют, приводит ли снижение белка в моче к лучшему сохранению функции почек. Для этого измеряют скорость клубочковой фильтрации (eGFR, кецев ха-синун гломерулари) – общепринятый показатель работы почек. Обновленные данные ожидаются уже в третьем квартале 2026 года, раньше запланированного срока (изначально их хотели опубликовать только в 2027 году).
IgA-нефропатия – одно из самых распространенных гломерулонефритов в мире. Она развивается, когда антитела IgA откладываются в почках и вызывают воспаление, постепенно разрушая ткань. У одних пациентов болезнь прогрессирует медленно в течение многих лет, у других – приводит к резкому падению функции почек, недостаточности и необходимости диализа или трансплантации.
Главная проблема – астрономическая цена. По данным компании, прейскурантная цена в США составит 32.700 долларов (около 100.000 шекелей) за четыре дозы – месячный запас. Значит, годовой курс лечения обойдется примерно в 425.000 долларов (1.300.000 шекелей). Trutakna выходит на рынок, где уже есть несколько других препаратов для IgA-нефропатии, но она первая, действующая через двойное ингибирование белков BAFF и APRIL – механизм, направленный на иммунный процесс, лежащий в основе заболевания.
Перевод: Даниэль Штайсслингер