Федеральное агентство США по контролю за лекарствами и продуктами (FDA) разрешило использовать препарат Tzield для детей с возраста 1 года. Этот шаг обозначает смену курса в подходе к лечению диабета 1-го типа. Когда эта революция достигнет Израиля? Подробности стали известны 8 мая.
Это лекарство - первое и единственное в своем роде - предназначено затормозить развитие болезни и отсрочить переход к стадии, где больные пожизненно зависят от инсулина. Теперь, после снижения возрастного порога для лечения, усиливается тенденция раннего вмешательства в недуг - еще до появления симптомов.
До сих пор Tzield разрешали использовать только для детей старше 8 лет, однако распространение разрешения на малышей может повлиять на миллионы детей по всему миру, создавая возможность изменить ход заболевания уже на первых этапах жизни.
Ожидается, что в Израиле обсуждение разрешения на снижение возраста лечения этим лекарством начнется в течение 2027 года.
Доктор Таль Орон, старший эндокринолог в клинике эндокринологии и диабета при детской больнице "Шнайдер" в Петах-Тикве, утверждает, что данное решение имеет огромное значение. "Ученые долгие годы пытаются понять суть диабета 1 типа и его причины. У маленьких детей отсрочка болезни и даже ее предотвращение играют особо важную роль, так как это очень тяжелый недуг в детском возрасте. Поэтому разрешение на применение для годовалых детей - важная и очень радостная весть", - говорит он.
►Не только контроль сахара
Диабет 1-го типа - аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система атакует бета-клетки поджелудочной железы, отвечающие за выработку инсулина. Долгие годы терапия сосредотачивалась главным образом на нормализации уровней сахара в крови, а не на попытках повлиять на сам ход болезни. Однако в последние годы набирает силу новый лечебный подход, нацеленный остановить или хотя бы замедлить биологический процесс, приводящий к развитию инсулинозависимого диабета.
В связи с этим препарат Tzield французской фармацевтической компании Sanofi действует как моноклональное антитело, направленное на белок CD3 в иммунной системе. Так он модулирует иммунный ответ, ответственный за уничтожение клеток. Хотя лекарство не излечивает болезнь, оно способно замедлить ее прогрессирование - иногда на годы - и отсрочить потребность в ежедневных уколах инсулина. Это дает больным, и особенно детям, значительное временное окно без полной зависимости от постоянных инъекций инсулина.
Первоначальное разрешение, выданное еще в 2022 году, ознаменовало смену направления в лечебном подходе. Однако нынешнее расширение показания на детей с годовалого возраста еще сильнее подчеркивает важность как можно более раннего вмешательства, особенно у маленьких больных, у которых недуг склонен развиваться быстро и создавать комплексную трудность для них самих и для их родителей, вынужденных иметь дело с болезнью ежедневно.
►Критическое окно возможностей
Препарат предназначен для больных на второй стадии диабета 1-го типа - промежуточной ступени, где уже присутствуют аутоантитела и аномальные уровни сахара, но еще не проявились явные клинические симптомы. Поэтому, хотя недуг уже активен в организме, на этом этапе все еще можно влиять на скорость его прогрессирования и существенно отсрочить усугубление. С другой стороны, на третьей стадии возникают известные признаки: повышенная жажда, потеря веса и утомляемость. На этой стадии больные нуждаются в постоянном лечении инсулином - на всю жизнь.
Понятно, что задержка перехода между второй и третьей стадиями сегодня считается ключевой целью, особенно у детей. Такая задержка способна снизить медицинскую и эмоциональную нагрузку на больных и на членов их семей.
Расширение показания для Tzield опирается на данные исследования 4-й фазы Petite-T1D, где проверяли безопасность и фармакокинетику лекарства для детей младше 8 лет. В исследовании участвовали 23 ребенка, получавших терапию в течение 14 дней через внутривенное введение. Последующее наблюдение продолжалось более 2 лет. Несмотря на относительно небольшую выборку, полученные результаты дали FDA достаточную основу для расширения использования также на очень маленькие возраста - группу населения, где риск быстрого прогрессирования болезни считается особенно высоким.
По словам представителей отрасли, включая сотрудников компании Sanofi, которая распространяет препарат в мире, новое разрешение подчеркивает важность раннего воздействия на иммунную систему для сохранения выработки инсулина в поджелудочной железе на долгое время.
Однако наряду с медицинским потенциалом это порождает и существенные практические вопросы: как выявлять детей на столь раннем этапе болезни, стоит ли расширять скрининговые тесты на антитела среди населения в целом и как включать профилактическую терапию такого рода в рамки системы здравоохранения.
►Когда лекарство появится в Израиле?
Препарат уже разрешен к применению в нескольких странах, включая страны ЕС, Великобританию и Канаду, для детей старше 8 лет. В Израиле он хоть и разрешен, но в прошлом году не входил в список субсидированных лекарств. Теперь, на фоне расширения разрешения в США, возможно, схожая тенденция проявится и в других государствах. Параллельно изучают дополнительные показания для лекарства, включая использование у больных с недавно поставленным диагнозом на 3-й стадии заболевания. Это может еще больше расширить целевую аудиторию в будущем.
Согласно оценкам, препарат подадут на обсуждения комиссии по формированию корзины здоровья в Израиле к 2027 году. Комиссии придется рассмотреть и новое показание в рамках дискуссий о его включении. Этот шаг способен повлиять на объем использования препарата и на доступность лечения для маленьких больных.
По словам доктора Орона, исследование ADIR, проводимое в центре "Шнайдер" совместно с детскими медицинскими центрами и амбулаторными клиниками группы "Клалит", позволяет предсказывать с помощью простого анализа крови риск развития диабета 1-го типа у маленьких детей с точностью до 85%. "Ранняя диагностика, как ожидается, резко снизит опасные для жизни ситуации, например диабетический кетоацидоз (DKA), который сегодня встречается примерно в 40% случаев при постановке диагноза, - говорит он. - Исследование расширили также на родственников первой степени родства больных диабетом 1-го типа в возрасте от 2 до 45 лет для проверок и раннего выявления заболевания".
• Для получения информации и участия в израильском исследовании можно связаться по номеру 051-5593122 (только WhatsApp) или по электронной почте: [email protected]
Подробности на иврите читайте здесь
Перевод: Даниэль Штайсслингер