Уникальные рыбки помогли ученым Израиля приблизить разгадку неизлечимой болезни
Лекарство от ALS, которой страдал астрофизик Стивен Хокинг, может быть скоро найдено в Израиле
Израильский нейробиолог д-р Нава Блюм из Института Вейцмана в Реховоте обратилась за помощью к рыбам, чтобы понять природу одной из самых необъяснимых и до сих пор считающихся неизлечимой болезни - бокового (латерального) амиотрофического склероза (ALS или БАС), характеризующегося погрессирующим поражением двигательных нейронов, сопровождаемым параличом (парезом) конечностей и атрофией мышц. Ее "напарниками" стали крохотные полосатые рыбки - данио-рерио, хорошо известные каждому, у кого есть домашний акварирум
Доктор Блюм много лет занимается изучением ALC и считается одним из ведущих специалистов в мире в этой области. Ее экспериментальная лаборатория расположена в мошаве Хацева в пустыне Арава.
Уникальный "дамский чулок"
Данио-рерио, которую в Израиле называют "даг зебра" (рыба-зебра, zebrafish) из-за полосатого окраса, а аквариумисты величают "дамским чулком" или "данюшкой", с недавних пор широко используется для изучения эмбрионального развития и функций генов позвоночных. Важность этой модельного организма была подтверждена многими генетическими исследованиями.
При изучении биологии развития данио-рерио имеет некоторые преимущества перед другими позвоночными: эмбрион развивается быстро и проходит стадии от яйца до личинки всего за три дня. Эмбрионы крупные, выносливые, крепкие, прозрачные и развиваются вне матери, что облегчает манипуляции с ними и наблюдение.
Доктор Блюм увидела еще один существенный потенциал в использовании этой рыбки в качестве модели для испытания потенциальных лекарственных веществ - благодаря скорости и удобству работы с ними.
С помощью генной инженерии получены образцы, специфично имитирующие заболевание. Таким образом, остается лишь наблюдать за воздействием препаратов и делать выводы.
В ходе эксперимента д-р Блюм дает рыбкам-имитаторам новейшие лекарственные препараты, предоставленные фармакологическими компаниями, следит за реакцией испытуемых, после чего докладывает о своих результатах.
"Все происходит очень быстро, - поясняет ученая. - Результат виден уже в течение двух-трех дней. Рыбка, которая не могла шевелить хвостом, маневрировать, вдруг начинает оживать и ведет себя так, как обычная особь. Правда, таких препаратов очень мало. Необходимо еще угадать с дозой, периодичностью применения и так далее".
По словам Навы Блюм, прорыв произошел около года назад - до этого все препараты не оказывали на ее "подшефных" никакого влияния. "Получив новый препарат от компании NeuroSense, я приступила к эксперименту - и не погла поверить глазам. Это было сродни чуду. Рыбки, которые не могли и плавником шевельнуть, приходили в движение. Эффект воздействия превышал 70%, тогда как до этого не доходил и до 25%", - говорит ученая.
Д-р Нава Блюм поясняет, что природа бокового амиотрофического склероза до сих пор плохо изучена. Но известно, что от этой болезни, которая, говоря простым языком, поражает нервные окончания, которые отвечают за передачу команд от мозга к различным органам тела, страдает 1 из каждых 10.000 человек на планете. В Израиле таких больных около 700. Обычно смерть наступает через 3-5 лет после выявления заболевания. Люди, за небольшими исключениями, доживают до 40 лет. Исключение составил, например, всемирно известный астрофизик Стивен Хокинг, который дожил до 76 лет (некоторые ученые полагают, что, возможно, он страдал от какого-то другого заболевания).
Болезнь эта не наследственная, генетическая мутация происходит из-за причин, которые еще предстоит установить ученым. В настоящее время нет лекарства, способного излечить от болезни. Есть два препарата, которые в той или иной степени способны замедлить протекание болезни. Один из них - Riluzole - входит в корзину лекарств в Израиле. Однако он подходит не всем, а эффект - незначительный.
Помимо исследования препаратов, разработанных в других компаниях и лабораториях, д-р Блюм и ее коллеги из Института Вейцмана работают над собственными лекарственными средствами.
Ученая пояснила и то, как ей удается создать из рыбок "идеальных подопытных". Мутация, по ее словам, вызывается с помощью гена, известного под названием SOD1, который имеется в организме каждого позвоночного существа. Этот ген вводится в эмбрионы рыб, так что они рождаются с ALS. В связи с тем, что все процессы у данио-рерио протекают быстро, болезнь также прогрессирует очень быстро. Если у лабораторной мыши процесс занимает 10 месяцев, то у рыбки - шесть дней.
Помимо ALS, на данио-рерио, подготовленных соответствующим образом, проверяют препараты для лечения рака, диабета, эпилепсии.
Генеральный директор компании NeuroSense Алон Бен-Нун, той самой, где получен самый перспективный препарат, считает, что если где-то и произойдет революционный прорыв в лечении ALS, то это будет именно Израиль. Он полагает, что лабораторные эксперименты над новым лекарством будут завершены в течении ближайших двух лет, после чего они начнут применяться на людях.
Бен-Нун подчеркивает, что эксперименты, проводимые д-ром Блюм, показали, что препарат не только замедляет ход болезни, но и приводит к улучшению. Пока сложно сказать, как поведет себя лекарство с человеческим организмом, но надежда есть.
